Asesores y científicos de instituciones en Estados Unidos, están cerca de aprobar el primer tratamiento para humanos con CRISPR, una técnica de edición genética revolucionaria basada en el descubrimiento de que las proteínas Cas cortan el ADN siempre que se les proporcione un ARN de reconocimiento adecuado.
El artículo, publicado por en diversos medios internacionales y compartido por la vicepresidenta Sectorial de Ciencia, Tecnología, Educación y Salud, Gabriela Jiménez Ramírez, en su cuenta en la red social X, destaca que esta terapia innovadora ha sido probada con éxito en pacientes con anemia de células falciformes, una dolorosa enfermedad genética que es responsable de la deformación de los glóbulos rojos.
Esta revolucionaria edición genética se presentó el pasado martes 31 de octubre ante el exigente examen de la agencia del medicamento estadounidense, por los laboratorios Vertex Pharmaceuticals, con sede en Boston, y el suizo CRISPR Therapeutics, y después de 7 horas de deliberaciones el regulador sanitario está más cerca de aprobar este tratamiento, denominado también como exa-cel.
De acuerdo con el análisis de la FDA, el tratamiento fue exitoso en 29 de 30 pacientes monitoreados durante al menos 18 meses y no se detectaron problemas graves de seguridad en el corto plazo.
“Los expertos externos convocados por la FDA (Administración de Alimentos y Medicamentos) dedicaron la audiencia no tanto a la eficacia o la seguridad del exa-cel, sino a si los métodos utilizados por Vertex y CRISPR Therapeutics, que se demostraron exitosos en 29 de los 30 pacientes tratados, tienen el potencial riesgo de realizar cambios indeseados en el ADNW”, reza el anuncio.
Según el estudio, en el tratamiento con exa-cel, se extraen células de la médula ósea del paciente, se edita un gen con CRISPR y luego se reintroducen las células modificadas en el paciente.
“Estas producen una forma de hemoglobina denominada ‘fetal’, que restaura la función normal de los glóbulos rojos. Aunque no es una cura definitiva, se espera que el tratamiento logre aliviar los síntomas durante toda la vida del paciente”, apunta.
El tratamiento de exa-cel, también se estudia para evaluar su posible uso en otras enfermedades, como: la diabetes, el Alzheimer, el cáncer y algunas enfermedades cardíacas.
Oficina de Gestión Comunicacional del Ministerio del Poder Popular para Ciencia y Tecnología/ Periodista: Nailet Rojas Garcia.
